DKS 2023.01

Maximizing the killing capacity of NK cells to eradicate pediatric sarcoma

Projektleitung:
PD Dr. Meike Vogler, Institut für Experimentelle Tumorforschung in der Pädiatrie, Goethe Universität Frankfurt

Schwerpunkt, Zuordnung:
Translationale Forschung

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.10.2023 bis 30.09.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.01 – 312.950,00 €

Projektbeschreibung:
Obwohl sich die Behandlung von Krebs ständig verbessert, sterben weiterhin viele Kinder an Sarkomen wie dem Rhabdomyosarkom (RMS), und bessere Behandlungsmöglichkeiten werden dringend benötigt. In den letzten Jahren konnte unsere Forschung zeigen, dass die Auslösung des zelleigenen „Selbstmordprogrammes“, der Apoptose, einen vielversprechenden neuen Ansatz in der Behandlung von pädiatrischen Sarkomen darstellt. Um die Apoptose in den Krebszellen anzuschalten und so die Krebszellen zu zerstören, verwenden wir eine neue Art potentieller Therapeutika, die sogenannten B-Cell Lymphoma 2 (BCL2) Homology Domain 3 (BH3) Mimetika. Als erstes BH3 Mimetikum ist ABT-199/Venetoclax vor kurzem zur Behandlung von Erwachsenen mit Leukämien zugelassen worden, und die Verträglichkeit von BH3 Mimetika in an Krebs erkrankten Kindern wird derzeit in klinischen Studien untersucht. In dieser Studie verfolgen wir die Hypothese, dass BH3 Mimetika zusammen mit Immuntherapien einen vielversprechenden neuen Therapieansatz für pädiatrische Sarkome darstellen. Diese Hypothese beruht auf vorläufigen Daten, die aufzeigen, dass BH3 Mimetika Krebszellen für den Angriff von Natürlichen Killer (NK) Zellen sensitivieren. Basierend auf diesen Beobachtungen möchten wir in diesem translationalen Projekt erforschen, welche Voraussetzungen für eine Sensitivierung gegeben sein müssen, um einen gezielten Therapieeinsatz zu ermöglichen. Darüber hinaus werden wir untersuchen, ob eine gentechnische Veränderung die Aktivität der NK-Zellen erhöhen kann. Dabei verwenden wir patientennahe Modelle, insbesondere Spheroidkulturen von primären Patientenproben. Um eine klinische Anwendung zu entwickeln, werden wir die hier entdeckte Kombinationstherapie in präklinischen Tiermodellen basierend auf den aus erkrankten Kindern isolierten Primärzellen untersuchen.

DKS 2023.02

HIT-Referenzzentrum Liquorzytologie für GPOH-Studien
(Fortsetzung zu DKS 2020.13)

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Stefan Rutkowski, Prof. Dr. med. Ulrich Schüller,
Prof. Dr. med. Markus Glatzel, Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Päd. Hämatologie und Onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
HIT-Strukturförderung inkl. Referenzzentren

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.01.2023 bis 31.12.2024

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.02 – 184.394,00 €

Projektbeschreibung:
Die referenzneuropathologische Beurteilung der zytologischen Liquorpräparate von Kindern mit Hirntumoren in Deutschland gehört zu den wesentlichen Säulen der Therpapiekonzepte und hat sich in den vergangenen Jahren bewährt. Die Aufrechterhaltung der notwendigen Infrastruktur erfordert jedoch eine Vorfinanzierung, die hiermit bei der DKKS beantragt wird.

DKS 2023.03

SICKO: Interprofessionelles Trainingskonzept für Mitarbeiter:innen in der Kinderonkologie zur Erhöhung der Sicherheit und Behandlungsqualität von Kindern mit onkologischer Erkrankung
(Fortsetzung zu DLFH 2021.02)

Projektleitung:
Dr. med. Urs Mücke, Medizinische Hochschule Hannover, Pädiatrische Onkologie und Hämatologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Strukturförderung

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.01.2024 bis 31.12.2025

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.03 – 286.000,00 €

Projektbeschreibung:
Die Kinderheilkunde im Allgemeinen und die Kinderonkologie im Speziellen stellen hohe Anforderungen an interprofessionelle Teams in der Versorgung von Patient:innen unterschiedlicher Altersklassen. Herausfordungen betreffen neben der fachlichen Expertise der interprofessionellen Teams auch den Umgang mit schwerst kranken Patient:innen, ihren Familien und interdisziplinären Behandler:innen. Potentielle Fehlerquellen liegen dabei nicht nur im Umgang mit Chemotherapie. Insbesondere gelungene Kommunikation und Teamarbeit tragen nachweislich zu der Sicherheit von Mitarbeiter:innen, Patient:innen und ihren Familien bei. Während das Fachwissen umfassend in Ausbildung und Studium adressiert wird, fehlen strukturierte interprofessionelle Weiterbildungsangebote für Teams in der Kinderonkologie regelhaft. In der Klinik für pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) ist seit 2013 durch ein interprofessionelles Team das Trainingskonzept SICKO (Sicherheit in der Kinderonkologie) für Pfleger:innen und Mediziner:innen entwickelt worden, um Mitarbeiter:innen gezielt für den Arbeitsbereich Kinderonkologie zu schulen. Kern des über die Jahre weiterentwickelten Konzeptes sind dabei ein- bzw. zweitätige Workshops für interprofessionelle Teams aus Kinderonkologien unterschiedlicher Standorte. Diese Workshops richten den Fokus auf wesentliche Fähigkeiten für die fachlichen, technischen und kommunikativen Herausforderungen des Stationsalltages. Besonders wichtig ist die Arbeit in Kleingruppen in interprofessioneller Zusammensetzung, um so neben inhaltlich-fachlicher Sicherheit auch den Umgang mit (Beinahe-) Zwischenfällen im Sinne einer gelebten Fehlerkultur und das Vorgehen in Notfallsituationen zu verbessern (Simulationstraining). Der Austausch auf Augenhöhe schließt ein Debriefing zu Trainingssituationen im Team ein. Im November 2018 wurde das Konzept auf Auszubildende und Medizinstudierende erweitert, um bereits vor dem ersten Arbeitstag am Krankenbett notwendige Aspekte der interprofessionellen Zusammenarbeit zu thematisieren. Über 580 Pflegende und Mediziner:innen sowie Pflegeauszubildende und Student:innen aus 25 verschiedenen Kliniken in Deutschland haben an den Workshops von SICKO teilgenommen. Alle bisherigen Teilnehmer:innen unterstrichen den nachhaltig-positiven Einfluss der gewonnenen Erkenntnisse für den eigenen Arbeitsalltag. Die Ergebnisse werden regelmäßig auf Fachtagungen (AMEE, DGKJ, GMA) vorgestellt und international publiziert, um die Entwicklungen einer breiten (Fach-) Öffentlichkeit zur Verfügung zu stellen. Erkenntnisse aus der Arbeit im interprofessionellen Team fließen in Interventionen zur Erhöhung der Sicherheit ein (z.B. Checklisten). Die zurückliegende Förderperiode hat durch die Entwicklung eines Train-the-Trainer-Konzeptes und Weiterentwicklung der Workshop-Aktivitäten gezeigt, dass das Konzept intensiv in Deutschland nachgefragt und umgesetzt wird. Die nun beantragten Fördermittel würden verwendet, um die Verstetigung des interprofessionellen Trainingskonzeptes und die Intensivierung der Arbeit mit Pflegeauszubildenden und Medizinstudent:innen zu ermöglichen. Zudem sollen schwerpunktmäßig Pfleger:innen in der Rolle der Dozent:innen qualifiziert werden, um ihr Gewicht im interprofessionellen Training weiter zu stärken. Die Verstetigung zusätzlicher digitaler Lehr-Lern-Angebote sichert eine Ressourcen-adaptierte Fortbildung interprofessioneller Teams in der Kinderonkologie.

DKS 2023.04

The GPOH SCD Registry: A Registry to Monitor and Improve Clinical of Sickle Cell Disease in Germany /Registry Sickle Cell Disease
(Fortsetzung zu DKS 2020.03 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
PD Dr. med. Joachim Kunz, Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin III

Schwerpunkt, Zuordnung:
Register

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.09.2023 bis 31.08.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.04 – 126.111,00 €

Projektbeschreibung:
Die Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie hat 2012 ein Konsortium aus fünf Universitätsklinika beauftragt, ein Register für Patienten mit Sichelzellkrankheit einzurichten. Begleitend zum Register hat das Konsortium eine Behandlungsleitlinie verfasst und zuletzt 2020 aktualisiert, Fortbildungen veranstaltet, eine Infrastruktur zur Beratung und Referenzbefundung für Patienten mit Sichelzellkrankheit aufgebaut und mit Pilotprojekten die Einführung eines Neugeborenenscreenings auf Sichelzellkrankheit vorbereitet. Diese Aktivitäten haben dazu beigetragen, dass sich der Anteil der Patienten mit Sichelzellkrankheit in Deutschland, die mit dem wirksamen Medikament Hydroxyurea behandelt werden, mehr als verdoppelt hat. Das Register für Patienten mit Sichelzellkrankheit hat mittlerweile über 900 Patienten eingeschlossen und aufgezeigt, dass die Patienten an den teilnehmenden Zentren aus vielen verschiedenen Regionen stammen und gut versorgt werden, dass genetische Merkmale unter Therapie mit Hydroxyurea sich anders auswirken als ohne Therapie mit Hydroxyurea und dass die Diagnose Sichelzellkrankheit in Deutschland bisher viel zu spät gestellt wurde. Letztere Erkenntnis hat mit dazu beigetragen, dass seit 10/2021 alle Neugeborenen in Deutschland im Rahmen des Neugeborenenscreenings auf die Sichelzellkrankheit untersucht werden. Mit dem hier beantragten Projekt wollen wir erreichen, dass möglichst alle Kinder, bei denen im Neugeborenenscreening die Diagnose Sichelzellkrankheit gestellt wurde, in das Register eingeschlossen werden. Dadurch soll erfasst werden, wie häufig die Empfehlungen zu Krankheitsvorsorge- beispielsweise eine Prophylaxe mit Penicillin und die frühzeitige Behandlung mit Hydroxyurea- umgesetzt werden. Versorgungslücken sollen so aufgedeckt und wenn möglich geschlossen werden. Darüber hinaus bietet die Registrierung einer ganzen Geburtskohorte die Chance, den Krankheitsverlauf von Geburt an zu dokumentieren und herauszufinden, welche Merkmale die Schwere der Krankheit voraussagen können. Sowohl genetische Merkmale als auch Laborwerte und der bisherige Verlauf der Krankheit sollen in diese Auswertung einbezogen werden. Ziel ist herauszufinden, welche Patienten von eingreifenden Therapien wie der Stammzelltransplantation besonders profitieren können. Auf Anregung der Kinderkrebsstiftung haben wir für die eigentliche Datenerfasssung im Register eine alternative Finanzierung gefunden, indem wir Kooperationen mit Pharmafirmen eingegangen sind. Dieser Antrag soll daher ausschließlich die Rekrutierung von Neugeborenen und die Auswertungen zur Krankheitsschwere finanzieren, die durch die Industriekooperationen nicht abgedeckt werden. Über die beantragte Zeit von drei Jahren werden voraussichtlich etwa 480 Patienten mit einer mittleren Beobachtungszeit von zwei Jahren dokumentiert werden, so dass sowohl Aussagen zur Versorgung der Patienten als auch zum Schweregrad der Krankheit möglich sein werden.

DKS 2023.05

IntReALL BCP 2020:
International Study for Treatment of Childhood Relapsed precursor B-cell ALL 2020

Projektleitung:
PD Dr. med. Arend von Stackelberg, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie/Hämatologie, Charité – Universitätsmedizin Berlin

Schwerpunkt, Zuordnung:
Multizentrische Klinische Studien

Förderzeitraum:
9 Jahre: 01.08.2023 bis 31.07.2032

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.05 – 3.392.340,00 €

Gefördert von der Deutschen Kinderkrebsstiftung mit freundlicher Unterstützung der Bohne Junius-Stiftung, Duisburg (15.000 € in 2023)

Projektbeschreibung:
Die Prognose pädiatrischer Patienten, die ein Rezidiv einer Akuten Lymphatischen Leukämie erleiden, konnte durch kontinuierliche Studienarbeit der ALL REZ BFM Studien und der darauffolgenden internationalen Folgestudien IntReALL SR und HR unter der Leitung der ALL-REZ BFM Studiengruppe kontinuierlich verbessert werden. Die aktuellen 5-Jahres Ereignisfreien Überlebensraten (EFS) für Standard-Risiko Rezidivpatienten (SR) liegen bei 80%. Patienten mit Chemotherapie-sensiblem Hochrisiko-Rezidiv (HR) einer B-Vorläufer (BCP) -ALL erreichen ein EFS von 50%. Ein schlechtes Ansprechen dieser Patienten auf die Chemotherapie-Reinduktion geht mit einer ungünstigen Prognose einher (EFS < 30%). Ziel der aktuellen Folgestudie IntReALL BCP 2020 ist es, das EFS für die SR-Gruppe weiter zu bessern und die ausgeprägte Toxizität der Rezidivtherapie, unter anderem auch die Notwendigkeit der besonders toxischen einer allogenen Stammzelltransplantation, zu reduzieren. Das EFS der HR-Gruppe soll substanziell verbessert werden. Die Studie prüft zwei immuntherapeutische Ansätze: Inotuzumab-Ozogamicin, einen an das Toxin Calicheamicin-gekoppelter gegen CD22 gerichteter monoklonaler Antikörper, wird randomisiert gegen die wirksame aber toxische Chemotherapie nach UKALL R3 (IntReALL SR 2010 Arm B) bei Patienten mit Knochenmark (KM) Rezidiv in der Induktion in der SR und HR Gruppe geprüft. Bei HR-Patienten wird dies im Rahmen einer Zulassungstudie durch eine Industriegesponserte Studie (Pfizer) im Rahmen eines „investigational window“ unabhängig von der hier beantragten Studie erfolgen. Blinatumomab, ein bispezifischer gegen CD3 und -CD19 gerichteter monoklonaler Antikörper, wird randomisiert bei SR-Patienten in der späten Konsolidierung gegen einen Chemotherapie-Konsolidierungszyklus und Reinduktionspulse während der Dauertherapie geprüft. Zudem wird Blinatumomab, basierend auf den bereits publizierten Daten des IntReALL Konsortiums, die zur Zulassung bei HR-Rezidiven in der frühen Konsolidierung geführt haben, bei allen Patienten (SR, HR und Isoliertes Extramedulläres Rezidiv) in der frühen Konsolidierung eingesetzt. Die Verbesserung des EFS soll über historische Kontrollen bestätigt werden. Die über die vergangenen 10 Jahre vertiefte internationale Kollaboration im IntReALL Konsortium und die Erfahrung der Charité als Sponsorinstituion sichern die Rekrutierung, Durchführung und den erfolgreichen Abschluss der Studie und bilden die Grundlage, die Prognose der jungen Patienten substanziell zu verbessern.

DKS 2023.06

ETMR communication:
Blocking the communication of neuronal precursor cells with tumor cells to overcome chemotherapy resistance in Embryonal Tumors with Multilayered Rosettes

Projektleitung:
Dr. med. Kornelius Kerl, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Münster

Schwerpunkt, Zuordnung:
Translationale Forschung

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.07.2023 bis 30.06.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.06 – 383.500,00 €

Projektbeschreibung:
Embryonale Tumoren mit Mehrreihigen Rosetten (ETMR) sind aggressive Hirntumoren, die im Säuglings- und Kleinkindalter auftreten. Kinder, die an ETMR erkranken, haben trotz multimodaler, intensiver Therapieansätze eine schlechte Prognose. In Vorarbeiten hat der Antragsteller gezeigt, dass ETMR-Tumorzellen molekular heterogen sind und dass diese heterogenen Tumor-zellpopulationen unterschiedliche Eigenschaften aufweisen, v. a. unterschiedlich sensibel auf Chemotherapie ansprechen. ETMR-Tumorzellen kommunizieren ausgeprägt mit „gesunden“ neuronalen Zellen der Tumormikroumgebung und blockieren dadurch die Ausreifung dieser Zellen. In diesem Projekt werden das Wechselspiel und die gegenseitige Einflussnahme zwischen ETMR-Tumorzellen und neuronalen Zellen der Tumormikroumgebung untersucht. Hierbei wird im Speziellen die Hypothese verfolgt, dass neuronale Zellen, die durch ETMR-Tumorzellen in einem undifferenzierten Zustand gehalten werden, an der Entstehung von Chemotherapieresistenzen beteiligt sind. Diese Hypothese wird in dem vorgelegten Projekt in mehreren Arbeitpaketen untersucht: i.) Die neuronale Umgebung, auch Niche genannt, wird in primären humanen und murinen ETMR durch die Verwendung von modernen Techniken definiert (Multipleximmunhis-tochemie und Spatial Transcriptomics). Hier wird definiert, wie undifferenzierte neuronale Zellen der Mikroumgebung die Eigenschaften von Tumorzellen beeinflussen (beispielsweise die Proliferation, die zelluläre Heterogenität und die Genexpression). ii.) Die neuronale Niche wird experimentell a.) durch Änderung der Zellkulturbedingungen (induzierte Differenzierung) und b.) durch Inhibition von definierten Signalwegen manipuliert: der Effekt dieser Manipulation auf Eigenschaften der Tumorzellen wird untersucht. iii.) In vitro und in vivo wird überprüft, ob die Manipula-tion der neuronalen Niche der Entwicklung von Chemotherapieresistenzen in ETMR entgegenwirkt. Zusammengefasst untersuchen wir in diesem Projekt Mechanismen der wechselseitigen Kommunikation von neuronalen Zellen der Mikroumgebung von ETMR und entsprechenden Tumorzellen. Bei Erfolg wird die medikamentöse Manipulation dieser Kommunikation einen viel-versprechenden, innovativen, zielgerichteten Therapieansatz für Kinder mit ETMR darstellen.

DKS 2023.07

Chimeric Antigen Receptor T cell (CAR T) therapy for retinoblastoma (RB): Translational studies in an orthotopic mouse model
(Fortsetzung zu DKS 2020.11 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Dr. rer. nat. Alexander Viktor Tschulakow, Universität Tübingen, Forschungsinstitut für Augenheilkunde, Sektion für Experimentelle Vitreoretinale Chirurgie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Translationale Forschung

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.10.2023 bis 30.09.2025

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.07 – 137.095,00 €

Projektbeschreibung:
Das Retinoblastom (RB) ist ein bösartiger Tumor der aus unreifen Netzhautzellen entsteht. Es ist der häufigste intraokulare Tumor bei Kindern. Unbehandelt führt eine RB Erkrankung zum Tod. Wird die Krankheit frühzeitig erkannt und therapiert, sind die Heilungschancen sehr gut. Um die RB-behandlungen noch erfolgreicher und sicherer zu machen wird weiterhin intensiv an Optimierungsmöglichkeiten geforscht. Eine der größten Herausforderungen bei der RB-behandlung sind kleine Tumorzellansammlungen, so genannte „seeds“ im Glaskörper der Patienten, die während des Tumorwachstums, oder als Reaktion auf Standardbehandlungen (Chemotherapie, Strahlentherapie) entstehen. Diese „seeds“ sind ein Hauptgrund für Therapieversagen, da sie mit den Standardtherapien schwer erreichbar sind. Besonders für die Behandlung solcher „seeds“ ist die CAR T Zelltherapie ein vielversprechender Ansatz. Bei der CAR T-Zelltherapie handelt es sich um eine Immuntherapie, bei der T-Zellen, also die köpereigene Abwehr, gegen die Tumorzellen, verwendet werden. Diese werden gentechnisch so verändert, dass sie, so genannte Chimäre Antigenrezeptoren (CAR) erhalten. Diese Rezeptoren sind gegen ein spezifisches Oberflächenmolekül der Tumore gerichtet und befähigen die CAR T Zellen die Tumore zu erkennen und zu zerstören. Das ist besonders für die Bekämpfung der schwer erreichbaren RB „seeds“ von Vorteil. In einer Pilotstudie haben wir eine experimentelle CAR T Zelltherapie in einem Mausmodell mit menschlichen RB Zellen, die ähnlich wie „seeds“ im Glaskörper wuchsen durchgeführt. Wir haben einen Mix aus 2 verschiedenen CAR T Zellen verwendet die jeweils auf ein spezifisches Oberflächenmolekül der Retinoblastomzellen reagieren, CD171 und GD2. Diese CAR T Zellen haben RB Zellen in Zellkulturexperimenten sehr effektiv zerstört. Bei den Mäusen hat die Therapie das Tumorwachstum deutlich gebremst, aber leider nicht komplett verhindern können. Es hat sich gezeigt, dass die Tumorzellen einen Überlebensmechanismus besitzen, der dazu führt, dass die Oberflächenmoleküle, die von den CAR T Zellen erkannt werden, von der Tumoroberfläche verschwinden. Um diesem Vorgang entgegen zu wirken, wollen wir für das vorliegende Projekt CAR T Zellen gegen ein weiteres Oberflächenmolekül- B7H3, das in hoher Konzentration auf den RB Zellen gefunden wurde erzeugen. Diese Zellen sollen dann in verschiedenen Kombinationen mit den bereits getesteten CAR T Zellen gegen CD171 und GD2 in Zellkulturversuchen gegen RB Tumorzellen getestet werden. Die Kombinationen, welche die meisten Tumorzellen – idealer Weise alle – eliminieren, sollen dann in dem gleichen Mausmodell, welches für die Pilotstudie eingesetzt wurde getestet werden. Wir gehen davon aus, dass die Resultate unserer Studie wichtige Erkenntnisse für eine CAR T Zell basierte RB-therapie liefern werden.

DKS 2023.08

MEK-inhibitors in pediatric LGG:
Randomized clinical studies evaluating MEK-inhibitors in pediatric patients with low-grade glioma

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Pablo Hernáiz Driever, Charité – Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie m. S. Onkologie/Hämatologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
HIT – Multizentrische klinische Studien

Förderzeitraum:
5 Jahre: 01.09.2023 bis 31.08.2028

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.08 und Ergänzung zu DKS 2023.08 – 1.651.152,00 €

Projektbeschreibung:
Niedriggradige Gliome (LGG) sind die häufigsten Tumoren des zentralen Nervensystems (ZNS) im Kindes- und Jugendalter. Das Gesamtüberleben ist prognostisch sehr günstig. Pädiatrische Patienten mit Neurofibromatose Typ I (NF-1), neigen zu diesen Tumoren und vor allem entlang der Sehbahn. Risikogruppen für ungünstigen Verlauf sind Säuglinge, Patienten mit dienzepha-lem Syndrom sowie Metastasierung, die von chronisch-progredienten Verläufen geprägt sind, die auch zu einer erheblichen Reduktion der Überlebensrate führen. Lokalisation und somit Re-sektabilität limitieren chirurgische Optionen. Die Strahlentherapie ist ebenfalls effektiv, jedoch mit langfristigen Toxizitäten wie Funktionsdefiziten, vaskulären Schäden und Zweitmalignom-bildung behaftet. Dies betrifft insbesondere NF-1 Patienten. Bei Indikation zu nicht chirurgi-scher Behandlung werden deshalb systemische chemotherapeutische Konzepte, vor allem bei NF-1 Patienten eingesetzt. Infolge der Gesamtüberlebensrate ist die Funktionserhaltung des ZNS gleichberechtigtes Ziel der Therapie geworden. Bisher wurde Carboplatin und Vincristin als Standardtherapie über 18 Monate eingesetzt. Zudem mehren sich Studiendaten, die eine ver-gleichbare Wirksamkeit mit einer Monotherapie mit Vinblastin nachweisen, die im Vergleich eine deutlich geringere Toxizität aufweist. Molekularbiologische Befunde deuten darauf hin, dass der überaktive Mitogen aktivierte Proteinkinase (MAPK) Signalweg, durch Aktivierung von BRAF, am häufigsten durch Tandemduplikation (vor allem KIAA1549-BRAF Fusion) oder weni-ger häufig durch aktivierende BRAF-Punktmutation (BRAFV600E), der pathologische Treiber des LGG-Wachstums darstellt. Die Aktivierung des Signalwegs weisen auch NF1 Patienten auf. Die am häufigsten verwendeten zielgerichteten Therapiemoleküle Selumetinib und Trametinib sind potente, selektive, oral verfügbare, nicht-ATP kompetitive Inhibitoren von MEK-1/2, die BRAF nachgeschaltet sind. Phase I und II Studien mit Selumetinib sowie Trametinib bei Kindern und Jugendlichen mit progredienten und rezidivierten LGG, mit und ohne NF-1 zeigten, dass die Tumoren ein deutliches Ansprechen bei akzeptablem Profil der unerwünschten Wirkungen aufwiesen. Das Ansprechen bei NF-1 Patienten war besonders ausgeprägt und mit einer güns-tigen Wirkung bezüglich des Sehens bei Visuseinschränkung verbunden. Die nordamerikanisch-europäische randomisierte (2:1) ACNS 1831 Studie prüft die Nichtunterlegenheit von oralem Selumetinib (27 Zyklen von je 28 Tagen) im experimentellen Arm bezüglich des progressions-freien Überlebens (PFS) und der Überlegenheit bezüglich der funktionellen Sehfähigkeit gegen-über intravenösem Carboplatin/Vincristin als Standardarm (60 Wochen). Die randomisierte (1:1) französisch-europäische PLGG – MEKTRIC Studie, vergleicht bei NF-1 negativen Patienten mit LGG ohne BRAFV600E Mutation die Überlegenheit von größer 20% des zweiten MEK-Inhibotors Trametinib (18 Zyklen von je 28 Tagen) das PFS gegenüber intravenösem Vinblastin. Ziel ist es, durch diese zwei zusätzlichen Studien flächendeckend in Deutschland möglichst allen pädiatrischen LGG-Patienten wohnortnah eine randomisierte Studie zur Evaluation dieser neuen Behandlungskonzepte anzubieten und durch Erhöhung der Rekrutierung die Durchfüh-rung derselben zu beschleunigen.

DKS 2023.09

Nachsorge für onkologisch erkrankte Kinder und deren Familien

Projektleitung:
Christa Traczinski, Ingo Mansen, SyltKlinik gGmbH

Schwerpunkt, Zuordnung:
Nachsorge

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.08.2023 bis 31.07.2025

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.09 – 235.000,00 €

Projektbeschreibung:
Systematische Ermittlung und Erfassung aller in Deutschland bereits bestehenden Nachsorgeangebote durch Kliniken, Reha-Einrichtungen, Eltern- und Fördervereine und sonstiger Anbieter durch eine inhaltlich versierte und mit systemischer Therapie vertraute Fachkraft (Dipl. Psychologin o. ähnliche Qualifikation)Katalogisierung der bestehenden Angebote als Informations- und Vermittlungsplattform für alle Institutionen, die mit dieser Patientengruppe arbeiten. Ermittlung bestehender „weißer Flecken“ und Aufbau zusätzlicher flächendeckender, insbesondere wohnortnaher Angebotsstrukturen, ohne mit den bestehenden Angeboten zu konkurrieren Veröffentlichung der vernetzten Angebotsstrukturen zur Information und Nutzung aller am Behandlungsprozess beteiligten Behandler oder Institutionen Implementierung der Möglichkeiten zur Verordnung von Nachsorgeleistungen zu Lasten der Deutschen Rentenversicherung

DKS 2023.10

HIT‐Referenzzentrum Neuroradiologie für GPOH‐Studien:
Multizentrischer zentraler Bildreview für die Therapieoptimierungsstudien von Hirntumoren der GPOH im HIT-Netzwerk
(Fortsetzung zu DKS 2020.05 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Dr. med. Brigitte Bison, Universitätsklinikum Augsburg, Institut für Diagnostische und Interventionelle Neuroradiologie, Neuroradiologisches Referenzzentrum der HIT-Studien der GPOH

Schwerpunkt, Zuordnung:
HIT-Strukturförderung inkl. Referenzzentren

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.01.2024 bis 31.12.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.10 und Ergänzung zu DKS 2023.10 – 924.796,50 €

Projektbeschreibung:
Deutschland gibt es pro Jahr etwa 500 Neudiagnosen kindlicher Hirntumoren. Um bei dieser, verglichen mit anderen Erkrankungen, geringen Anzahl eine hohe Versorgungsqualität zu erreichen, erfolgt die Behandlung nahezu aller Tumoren im Rahmen von Studien. Koordiniert wird dies durch das HIT (Hirntumor)-Netzwerk. Innerhalb des Netzwerks werden die Kinder heimatnah in einer kinderonkologischen Klinik betreut. Die zentrale Koordination und Therapieempfehlung erfolgt durch eine auf den jeweiligen Tumor spezialisierte Studienzentrale, welche Empfehlungen an die lokale Klinik gibt und für Beratungen zur Verfügung steht. Um in diesem System eine einheitliche und hohe Qualität in Diagnostik und Therapie zu erreichen, wird das Gewebematerial zentral durch ein neuropathologisches Referenzzentrum beurteilt. Das Nervenwasser wird durch ein zentrales Referenzzentrum für Liquordiagnostik untersucht, und es erfolgen Empfehlungen durch strahlentherapeutische Referenzzentren. Das neuroradiologisches Referenzzentrum ist für die Beurteilung der bildgebenden Diagnostik – überwiegend mit MRT, zum Teil auch mit CT – zuständig und wurde dafür von der Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie (GPOH) beauftragt. Für die Beurteilung werden die extern angefertigten Untersuchungen über speziell gesicherte Datenleitungen von den Kliniken an das Referenzzentrum in Augsburg geschickt. Auf dem gleichen sicheren Weg werden die Beurteilungen an die jeweilige Studienzentrale und an die lokalen Kliniken zurückgesandt. Diese Beurteilungen sind Grundlage für den Einschluss in die Studie beziehungsweise für die Zuordnung innerhalb der Studie. Sie dienen der Qualitätskontrolle der Bildgebung und sind Grundlage der Behandlungskontrolle. Ziel des HIT Behandlungsnetzwerkes mit seinen Studienzentralen und Referenzzentren ist es, bei diesen relativ seltenen Tumoren eine große Erfahrung und Spezialisierung bei heimatnaher Betreuung zu gewährleisten.

DKS 2023.11

EDISMART pilot trial: Early detection of severe infections in pediatric oncology by a wearable device

Projektleitung:
1) Dr. med. Annika Verena Rademacher, Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin I

2) Dr. med. Fabian Knörr, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für pädiatrische Hämatologie und Onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Translationale Forschung

Förderzeitraum:
1 Jahr: 01.10.2023 bis 30.09.2024

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.11 – 20.411,00 €

Projektbeschreibung:
Mit EDISMART wollen wir die Nutzung einer Smartwatch zur frühzeitigen Erkennung von Infektionen bei Kindern und Jugendlichen mit einer Krebserkrankung evaluieren und so einen Beitrag zur Verbesserung der Supportivtherapie leisten. Kinder und Jugendliche mit einer Krebserkrankung haben ein deutlich erhöhtes Risiko für schwere Infektionen, die unbehandelt zum Tode führen können. Dabei ist bekannt, dass die frühzeitige Erkennung dieser schweren Infektionen und der rechtzeitige Beginn einer antibiotischen Behandlung von großer Bedeutung ist. Fieber ist ein klassisches Warnsignal für eine Infektion, es gibt allerdings im Rahmen von Infektionen charakteristische Veränderungen von weiteren Vitalparametern. Das Tragen einer Smartwatch ermöglicht die kontinuierliche Erfassung von Vitalparametern, wie zum Beispiel der Herzfrequenz und Herzfrequenzvariabilität und bietet zugleich eine hohe Benutzerfreundlichkeit. In unserem Projekt wollen wir die mit der Smartwatch erfassten Vitalparametern sowie Daten zur körperlichen Aktivität nutzen, um Infektionen frühzeitig zu erkennen. Ein Patienten-individueller Algorithmus zur Mustererkennung (maschinelles Lernen) erlaubt dabei möglicherweise Frühzeichen einer Infektion zu erkennen und dann entsprechende Warnungen für Patient*innen, Eltern und das Behandlungsteam zu erzeugen. Dieser Ansatz ist bisher bereits zur Erkennung von COVID-19 bei Erwachsenen erfolgreich angewendet worden, zu Kindern und Jugendlichen mit Krebserkrankungen liegen hierzu keine Untersuchungen vor. Vor der Entwicklung eines solchen Ansatzes ist es notwendig, die Akzeptanz des kontinuierlichen Tragens einer Smartwatch über einen längeren Zeitraum bei Kindern und Jugendlichen mit einer Krebserkrankung zu untersuchen. Die Qualität eines Patienten-individuellen Algorithmus würde durch eine zu seltene Datenaufzeichnung leiden und zudem kann ein Warnsystem nur zuverlässig Infektionen erkennen, wenn es auch genutzt wird. Das primäre Ziel in unserer ersten EDISMART-Machbarkeitsstudie mit geplantem Einschluss von 35 Patient*innen über jeweils 15 Wochen an zwei kinderonkologischen Zentren ist es daher, eine Datenaufzeichnung über mindestens 80 % des Studienzeitraums zu erreichen. Zudem erfragen wir das Feedback der Nutzer*innen und führen einen retrospektiven Vergleich der Sensordaten mit klinischen Parametern durch. Der so erzeugte Trainingsdatensatz dient der Entwicklung eines Ansatzes des maschinellen Lernens und ist damit der erste Schritt zu möglichen Folgeprojekten, in denen aus den erfassten Sensordaten unmittelbare Warnungen für die Patient*innen generiert werden.

DKS 2023.12

S2k-Leitlinie zum Thema „Langzeit Nachsorge nach Krebserkrankungen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen“

Projektleitung:
Dr. med. Hera Becker, Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Schwerpunkt, Zuordnung:
Spät- und Langzeitfolgen, Nachsorge

Förderzeitraum:
1 Jahr: 01.10.2023 bis 30.09.2024

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.12 – 21.400,00 €

Projektbeschreibung:
Geplant ist ein Upgrade im Sinne einer vollständigen Überarbeitung der bereits bestehenden S1-Leitlinie „Langzeit – Nachsorge von krebskranken Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen – Vermeiden, Erkennen und Behandeln von Spätfolgen“ Registernummer 025 – 003 zu einer S2k-Leitlinie. Die hierbei erfolgte systematische Analyse der Evidenz, sowie Ermittlung eines Konsenses unter Experten soll zu einer Steigerung des Evidenzgrades der Leitlinie führen. Zudem werden möglichst alle betreffenden Fachgesellschaften in die Leitlinienentwicklung involviert, vor allem jene, die bisher in der Langzeitnachsorge von ehemals krebskranken Kindern noch minderrepräsentiert sind.

DKS 2023.13

Systemupdate des Bilddatenservers für den HIT-Studienverbund im ZDM der GPOH

Projektleitung:
Dr. T. Grieskamp, GPOH ZDM gGmbH, Hannover

Schwerpunkt, Zuordnung:
HIT-Strukturförderung inkl. Referenzzentren

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.01.2024 bis 31.12.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.13 – 756.415,00 €

Projektbeschreibung:
Im Rahmen des Forschungsprojekts „Individualisierte, sichere und benutzerfreundliche Bilddatenkommunikation innerhalb des HIT-Studienverbundes“, gefördert durch die Deutsche Kinderkrebsstiftung, wurde für die Studien des HIT-Netzwerks (Zusammenschluss von Therapiestudien zu Hirntumoren im Kinder- und Jugendalter) ein internetbasierter Kommunikationsdienst zum Austausch von Bilddaten, Therapieplänen und strukturierten Daten entwickelt. Wichtigster Zweck des darin entstandenen sog. MDPE-Server ist die zentralisierte Zweitbeurteilung von über viele Kliniken verteilten Patienten. Das Referenzzentrum erfasst seine Zweitbeurteilung direkt im Bildserver, der sie daraufhin den korrekten Empfängern zustellt. Neben diagnostischen Referenzzentren sind auch solche mit strahlentherapeutischer oder chirurgischer Expertise an den Server angebunden. Die Studienzentralen haben daraufhin Zugriff auf diese Uploads und strukturierte Daten. Mittlerweile ist der Bildserver ein Standardwerkzeug der angeschlossenen Kliniken. Er wird aktuell von rund 250 Nutzern an 110 Standorten benutzt; im Jahr 2022 wurden mehr als 5500 Dokumente (Bilddaten oder Strahlentherapiepläne) hochgeladen und rund 4500 Zweitbeurteilungen im Server dokumentiert. Die im Rahmen der geförderten Projekte erstellte Software, die die Funktionen des Bildservers bereitstellt, hat sich im täglichen Einsatz seit über 12 Jahren bewährt. Dadurch, dass die gesammelten Daten in einem einheitlichen System und Format vorliegen, wird die Vergleichbarkeit sichergestellt und die Auswertung erheblich erleichtert. Damit die etablierten Prozesse fortgeführt, die Zufriedenheit erhalten und die Datenbasis erhalten und ausgebaut werden kann, sind inzwischen jedoch mehrere wichtige Anpassungen erforderlich. Hierfür wurden mit dem HIT-Netzwerk als Stellvertreter der beteiligten Studien und Referenzzentren in den vergangenen drei Jahren verschiedene Verbesserungen aus Nutzersicht entworfen und abgestimmt, um die Arbeit mit dem System in Zukunft noch zeiteffizienter vornehmen zu können. Für die Optimierung der Support-Prozesse wurden gemeinsam mit der GPOH ZDM gGmbH Umsetzungsideen erarbeitet. Diese Anpassungen sollen im Rahmen dieses Projekts unter enger Einbeziehung des HIT-Netzwerks, der Referenzzentren und ZDM von der Verika GmbH umgesetzt werden. Ein Update erlaubt alle notwendigen Änderungen nach unseren Vorstellungen umzusetzen. Dabei bleiben jederzeit die Altdaten im gleichen System weiter zugänglich. Auch eine Umgewöhnung der beteiligten Akteure auf ein neues System ist nicht notwendig.

DKS 2023.14

Integrated molecular meta-analysis of the CESS registry

Projektleitung:
Dr. rer. medic. Andreas Ranft, Universitätsklinikum Essen (AöR), Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Kinderheilkunde III

Schwerpunkt, Zuordnung:
Register

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.01.2024 bis 31.12.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.14 – 289.725,00 €

Projektbeschreibung:
Das Ewing-Sarkom (EwS) ist eine seltene Erkrankung mit etwa 100 neu diagnostizierten Fällen pro Jahr in Deutschland. Um die Informationen aller verfügbaren Patienten für die Forschung zu nutzen, wird ein fortlaufendes Register eingerichtet, das systematisch klinische Daten und Biomaterialien nach den gleichen Standards wie in klinischen Studien sammelt. Das Internationale Euro Ewing Register umfasst neu diagnostizierte Patienten mit lokalisierten oder metastasierten EwS sowie EwS-ähnlichen Sarkomen (SRCS) mit seltenen biologischen Eigenschaften, die nicht in laufende klinische Studien aufgenommen werden können. Ebenso werden Patienten aus früheren klinischen Studien in das Register aufgenommen, um den klinischen Verlauf langfristig zu dokumentieren. Anders als bei klinischen Studien gibt es keine Altersgrenzen. Biomaterial von Registerteilnehmern wird in einer Biobank für ergänzende Studien gesammelt, da ein hoher Bedarf an Forschung zu genetisch bedingten diagnostischen und therapeutischen Ansätzen besteht. Die Datenbanken des Registers haben den gleichen Standard wie der klinischer Studien. Es wird auf die detaillierte Dokumentation von Standard-Chemotherapiekursen verzichtet, damit der Dokumentationsaufwand geringer ist. In einer Kooperation zwischen dem Internationalem Ewing Sarkom Studienzentrum (CESS; Dr. Ranft, Prof. Dirksen) in Essen und dem Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ; Prof. Grünewald) in Heidelberg sollen in dem Forschungsprojekt 160 neue Tumorproben analysiert werden. Zusätzlich werden klinische Daten zu bereits vorhandenen Fällen komplementiert. Die daraus resultierende Anzahl von etwa 400 Proben wird mit der klinischen Datenbank zusammengeführt. In einer umfassenden Analyse können nun die klinischen und biologischen Daten gemeinsam analysiert werden. So ist es möglich, Zusammenhänge zu beschreiben wie zwischen dem Auftreten vom biologischen Faktoren und dem Überleben oder prognostischen Faktoren wie Alter oder Dissemination des EwS. Die molekulare Analyse umfasst moderne Sequenzier- und Array-Technologien. Es entsteht ein großer multidimensionaler Datensatz mit Daten über Mutationslandschaften, Kopienzahlvariationen, Transkriptom-Profile und klinisch-pathologischen Informationen. Dieser kombinierte Datensatz wird es uns ermöglichen, I) genomische Veränderungen im klinischen Kontext zu interpretieren, II) erste Hinweise auf ihre biologische Bedeutung zu erhalten und III) die Gemeinsamkeiten und Unterschiede zwischen klassischen EwS und SRCS umfassend zu charakterisieren. Dieser Datensatz wird der wissenschaftlichen Gemeinschaft in Form des Ewing Sarkom Genom Atlas (ESGA) zur Verfügung gestellt, der eine äußerst wertvolle Ressource für die zukünftige EwS-Forschung darstellen wird. Wir gehen davon aus, dass die integrierte Meta-Analyse und der ESGA unser derzeitiges Verständnis dieser aggressiven pädiatrischen Krebsarten erheblich verbessern und neue Wege für eine biologisch orientierte Behandlungsstratifizierung eröffnen wird. Zusätzlich zu klinischen Studien ist die Nutzung des neu eingerichteten Registers somit ein wichtiger Schritt hin zu einer sinnvollen Integration der begrenzten Daten zu dieser seltenen Erkankung.

DKS 2023.15

The myeloproliferative neoplasms (MPN) Childhood Registry and Biobank

Projektleitung:
Dr. med. Axel Karow, Universitätsklinikum Erlangen, Kinder- und Jugendklinik, Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Register

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.04.2024 bis 31.03.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.15 – 72.880,00 €

Projektbeschreibung:
Die myeloproliferativen Neoplasien (MPN) stellen Erkrankungen der Blutbildung dar, welche durch die Vermehrung reifer Zellen wie der roten Blutkörperchen oder der Blutplättchen gekennzeichnet sind. Im zeitlichen Verlauf kann es zu einem Fortschreiten dieser Erkankungen im Sinne einer bindegewebigen Umwandlung des Knochenmarks oder der Entstehung von akutem Blutkrebs und damit zu schwerwiegenden Komplikationen kommen. Darüberhinaus leiden einige Patienten unter Gerinnungsstörungen, die mit Gefäßverschlüssen oder Blutungen einhergehen. Die MPN treten üblicherweise erst im höheren Erwachsenenalter auf. Bei Kindern und Jugendlichen sind sie dagegen äußerst selten und zeigen teils andere Merkmale und Verläufe als bei Erwachsenen. Aus diesem Grund sind klinische und genetische Charakteristika, Behandlungsoptionen und -ergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit MPN kaum bzw. nur äußerst unzureichend beschrieben. Folglich stehen auch nur sehr begrenzte Daten zur Standardisierung diagnostischer und therapeutischer Ansätze bei MPN im Kindes- und Jugendalter zur Verfügung und es werden weitgehend lediglich die Richtlinien aus dem Erwachsenenbereich übernommen. Diese sind jedoch nicht auf die speziellen Bedürfnisse von Patienten im Kindes- und Jugendalter zugeschnitten. Um dies zu ändern und mehr Erkenntnisse über diese Erkrankungen in dieser frühen vulnerablen Lebensphase zu gewinnen, möchten wir die Daten von an MPN erkrankten Kindern und Jugendlichen systematisch in einem Register erfassen. In diesem Zusammenhang haben wir bereits ein Registerprotokoll erstellt, welches durch die Erlanger Leitethik und inzwischen auch deutschlandweit durch weitere Ethikkommissionen positiv beurteilt wurde. Das Ziel dieses Registerprotokolls ist die Etablierung zunächst nationaler, später auch internationaler Referenzstrukturen für die pädiatrischen MPN. Durch die Datenakquisition wird nicht nur die Häufigkeit dieser Erkrankungen bestimmt. Es soll zudem eine detaillierte Charakterisierung klinischer und genetischer Merkmale dieser Erkankungen erfolgen. Diese Erkenntnisse sollen die Identifizierung von pädiatrischen Patienten mit MPN und hohem Risiko für Komplikationen und ein Fortschreiten der Erkankungen ermöglichen und letztendlich zu einer Verbesserung der Therapie für Kinder und Jugendliche im Sinne einer Anpassung an die spezifischen und individuellen Bedürfnisse pädiatrischer Patienten führen. Im Rahmen einer ersten Umfrage unter den deutschen pädiatrisch-onkologischen Zentren wurden bereits rund 80 pädiatrische Patienten mit MPN identifiziert, die sich aktuell in Behandlung befinden. Damit haben sich bereits jetzt Annahmen bestätigt, wonach die Zahl dieser Patienten bislang eher unterschätzt wurde. Dies untermauert aus unserer Sicht den Bedarf für das hier beschriebene Register.

DKS 2023.16

Weiterentwicklung, laufender Betrieb und Forschungsaktivitäten des pädiatrischen Registers für Stammzelltransplantation und Zelltherapie (PRSZT)

Projektleitung:
Dr. med. Rita Beier, Medizinische Hochschule Hannover, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Register

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.08.2024 bis 31.07.2026

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.16 – 246.205,00 €

Projektbeschreibung:
Das PRSZT wird von der Deutschen Kinderkrebsstiftung in großzügiger Weise als Strukturmaßnahme gefördert, wobei die Aufgaben vielfältig sind. Die einzelnen Aufgaben sind: Dokumentation der pädiatrischen Stammzelltransplantationen und der Zelltherapien in Deutschland, Unterstützung von Anfragen und Auswertungen für wissenschaftliche Fragestellungen, eigene wissenschaftliche Auswertungen und die Übermittlung der Transplantationsdaten an das europäische Register zur Stammzelltransplantation (EBMT). In der aktuellen Förderperiode (2022-2024) erfolgte die Implementation des neuen Datensatzes für die Car-T-Zelltherapie und durch die Förderung einer ärztlichen Mitarbeiterin wurden auch eigene Forschungsprojekte (Stammzelltransplantationen bei Thalassämien und Sichelzellanämien) bearbeitet. Pädiatrische Stammzelltransplantationen werden in Deutschland entitätsspezifisch (z.B. MDS-Register) erfasst oder in das PRSZT dokumentiert. Diese Daten dienen dem gemeinsamen Jahresbericht über die pädiatrische Transplantationsaktivität in Deutschland und der Übermittlung der Daten an die EBMT. Die Aufgabe des PRSZT besteht in der Zusammenführung der Daten für die gemeinsame Auswertung und der Erstellung der entsprechenden Jahresberichte. Für die Übermittlung an die EBMT wurde inzwischen ein Joint Controller Agreement abgeschlossen und vertragliche Regelungen mit den pädiatrischen SZT-Zentren in Deutschland getroffen. Neben der Übertragung der Daten ist der Schutz der Daten (sofern diese Interessen von Studienleitern oder Registerleitern betreffen) eine der wichtigsten Aufgaben des PRSZT. Vom PRSZT werden aktiv wissenschaftliche Fragestellungen unterstützt, wobei jeweils auch geprüft wird, ob Interessen von Studien- und/oder Registerleitern berührt werden. Diese Prüfung erfolgt vom PRSZT und dem wissenschaftlichen Beirat gemeinsam mit dem Antragssteller. In der aktuellen Förderperiode haben wir erneut einige, auswärtige Projekte durch die Bereitstellung von Daten des PRSZT unterstützt. Dies erforderte und erfordert eine erhebliche Unterstützung durch das PRSZT. Auch eigene Analysen wurden mit Hilfe der deutschen, pädiatrischen Stammzelltransplantationszentren vorangetrieben.

DKS 2023.17

Förderung der Geschäftsstelle der Psychosozialen Arbeitsgemeinschaft in der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (PSAPOH)

Projektleitung:
PSAPOH-Vorstand

Schwerpunkt, Zuordnung:
Strukturförderung PSAPOH

Förderzeitraum:
2 Jahre: 01.01.2024 bis 31.12.2025

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.17 – 290.500,00 €

ERG zu DKS 2021.02

CPS-GCCR: Genetic Evaluation of Individuals with Features suggestive of a Cancer Predisposition Syndrome identified through the German Childhood Cancer Registry

Projektleitung:
1) Prof. Dr. med. C. Kratz, Medizinische Hochschule Hannover, Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Hannover

2) Prof. Dr. med. S. Pfister, Deutsches Krebsforschungszentrum, Heidelberg

Schwerpunkt, Zuordnung:
Spät- und Langzeitfolgen, Nachsorge

Förderzeitraum:
12 Monate: 01.04.2023 bis 31.03.2024

Mittelbereitstellung:
ERG zu DKS 2021.02 – 650.420,00 €

ERG 2 zu DKS 2019.03

2. Aufstockung www.kinderkrebsinfo.de, Psychosoziale Aspekte
(Fortsetzung zu DKS 2019.03 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Ursula Creutzig, Redaktionsleitung kinderkrebsinfo.de, GPOH, Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie, Berlin

Schwerpunkt, Zuordnung:
GPOH-Strukturförderung

Förderzeitraum:
6 Monate: 01.01.2023 bis 30.06.2023

Mittelbereitstellung:
ERG 2 zu DKS 2019.03 – 10.000,00 €

ERG zu DKS 2020.10

Datenbank MARVIN für SIOPe ATRT01 (An international prospective umbrella trial for children with atypical teratoid/rhabdoid tumours)

Projektleitung:
Prof. Dr. Dr. med. Michael C. Frühwald, Schwäbisches Kinderkrebszentrum Augsburg, Universitätskinderklinik Augsburg, Augsburg

Schwerpunkt, Zuordnung:
HIT-Multizentrische klinische Studien

Förderzeitraum:
5,5 Jahre: 01.11.2023 bis 30.04.2029

Mittelbereitstellung:
ERG zu DKS 2020.10 – 111.285,00 €

ERG zu DKS 2021.13

Register für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Osteosarkomen und biologisch verwandten Knochensarkomen (COSS-Register) Dokumentationspauschalen

Projektleitung:
Dr. med. Stefanie Hecker‐Nolting, Klinikum der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR, Zentrum für Kinder-, Jugend- und Frauenmedizin, Stuttgart

Schwerpunkt, Zuordnung:
Klinische Register

Förderzeitraum:
3 Jahre: 01.09.2021 bis 29.02.2024

Mittelbereitstellung:
ERG zu DKS 2021.13 – 54.500,00 €

DKS 2023.S1

19. Tagung des Behandlungsnetzwerks HIT 17.-18. März 2023 in Essen
(Fortsetzung zu DKS 2019.01 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Beate Timmermann, Universitätsklinikum Essen (AöR), Klinik für Partikeltherapie, Westdeutsches Protonentherapiezentrum Essen (WPE)

Schwerpunkt, Zuordnung:
Sachmittelzuschuss

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.S1 – 23.385,44 €

DKS 2023.S2

Wissenschaftliche Fortbildung der Jungen GPOH

Projektleitung:
Dr. med. Fabian Knörr, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Strukturförderung GPOH

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.S2 – 40.070,00 €

DKS 2023.S3

Publikation der Abstracts „Experimentelle Neuroonkologie“ in der Zeitschrift „Klinische Pädiatrie“

Projektleitung:
PD Dr. med. Pascal Johann, Universitätsklinikum Augsburg A.ö.R.,
Kinderhämatologie und -onkologie

Schwerpunkt, Zuordnung:
Sachmittelzuschuss

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.S3 – 1.800,00 €

DKS 2023.S4

12. Fortbildung „Strahlentherapie von Krebserkrankungen im Kindesalter“
(Fortsetzung zu DKS 2022.05 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Prof. Dr. med. B. Timmermann, Westdeutschen Protonentherapiezentrums Essen, Universitätsklinikum Essen (AöR)

Schwerpunkt, Zuordnung:
Sachmittelzuschuss

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.S4 – 12.052,00 €

DKS 2023.S5

German-School-of-POH 2023-2025
(Fortsetzung zu DKS 2020.S2 und Vorläuferprojekten)

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Dominik Schneider, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Dortmund, Klinikum Dortmund gGmbH
Prof. Dr. med. Martin Schrappe, Vorsitzender der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH), Berlin

Schwerpunkt, Zuordnung:
Sachmittelzuschuss

Mittelbereitstellung:
DKS 2023.S5 – 23.000,00 €