Neue Phase I/II Studie zur Behandlung von Kindern mit rezidivierten soliden Tumoren und Leukämien mit Vorinostat

 

Bonn/Heidelberg - Viele bösartige Tumor-Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter haben trotz ständiger Verbesserung der intensiven Chemotherapie, Operation und Bestrahlung weiterhin eine schlechte Prognose. Neue Therapieansätze versprechen die Histondeacetylase (HDAC)-Hemmstoffe, eine Klasse von Substanzen mit anti-tumoralen Wirkungen. Vorinostat (Zolinza^TM, SAHA) ist der bisher in klinischen Studien an Erwachsenen am weitesten entwickelte HDAC-Inhibitor und wurde kürzlich von der amerikanischen Zulassungsbehörde zur Therapie des kutanen T-Zell-Lymphoms zugelassen.

Ziel der nun beginnenden Studie ist es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Vorinostat bei therapieresistenten oder rückfälligen Tumorerkrankungen im Kindes- und Jugendalter zu untersuchen. Dazu wird die optimale Dosierung für jeden einzelnen Patienten ermittelt sowie die Verträglichkeit und Ansprechrate geprüft. Deutschlandweit werden 50 Kinder und Jugendliche ab einem Alter von drei Jahren in die Studie aufgenommen, die an soliden Tumoren, Leukämien oder Lymphomen leiden, die nicht auf eine Standard- oder Rezidivtherapie angesprochen haben. Um für zukünftige Studien vorhersagen zu können, welche Patienten von einer Behandlung mit einem HDAC-Inhibitor profitieren, werden im Rahmen der Studie so genannte Biomarker untersucht. Hierbei handelt es sich um Merkmale des Tumors oder Veränderungen im Blut unter der Therapie, die im Idealfall helfen können, in Zukunft eine Behandlung mit Vorinostat individuell zu gestalten.

Die Durchführung der hier vorgestellten Phase I/II Studie ist von den zuständigen Behörden und der Ethikkommission genehmigt, genügt allen Anforderungen des Arzneimittelgesetzes, eröffnet den teilnehmenden Patienten eine neue Therapiemöglichkeit und bietet dabei größtmögliche Sicherheit. Die teilnehmenden Patienten und deren Eltern werden vor Beginn der Einnahme von Vorinostat umfassend aufgeklärt und um ihr schriftliches Einverständnis gebeten.

Die Studie wird durch die Deutsche Kinderkrebsstiftung mit 341.786 Euro gefördert und das Medikament (Vorinostat-Kapseln) durch die Firma MSD SHARP & DOHME GMBH zur Verfügung gestellt.

Weitere Informationen:
Professor Dr. Olaf Witt (Studienleiter)
Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie
und Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ)
Im Neuenheimer Feld 280
69120 Heidelberg

E-Mail: o.witt(at)dkfz.de